مؤخرًا، وافق اختصاصيون من إدارة مراقبة الغذاء والدواء الأمريكية على استعمال وتداول علاج جيني مُبتَكر يعِد بوضع حد لحالات نادرة من العمى.
علاج جيني يعِد بوضع حد لأندر أنواع العمى الوراثي!
عقار “Luxturna”، تم إنتاجه من قِبل شركة “Spark Therapeutics” ليُعالج أحد أشكال العمى الوراثي المعروف باسم “Leber’s congenital amaurosis”. هذه الحالة الوراثية تتسبب بموت الخلايا البصرية الحساسة للضوء، وعدم قدرتها على التجدد مرةً أخرى بسبب خلل في الجينات. وعادةً ما يظهر المرض بعد الولادة مباشرةً أو بعد أشهر قليلة من الولادة. وتُشكل نسبة هذا المرض بحسب الإحصاءات واحد من كل 81 ألف حالة.
عقار “Luxturna” الجيني يعمل على إدخال نسخ إضافية من الجين “RPE65” إلى خلايا الشبكية، من خلال عملية جراحية تتضمَّن حقن الدواء تحت شبكية العين. حيث يُعاني مرضى هذا النوع من العمى من طفرة “خلل” في الجين “RPE65” المسؤول عن إناتج البروتين اللازم للرؤية الطبيعية.
وأثبت عقار “Luxturna” فعاليته في علاج “41” مريضًا خلال تجارب سريرية أجراها العلماء على مرضى تراوحت أعمارهم بين (4-44) عامًا.
أمل جديد، ولكن..!
على الرغم من الأمل الكبير الذي منحه العلاج الجيني لمرضى العمى الوراثي، إلا أن عقار ” Luxturna” يُعتبر الأكثر تكلفة في عالم الأدوية المشروعة! فقد خطّطت الشركة في البداية لبيع الدواء بسعر مليون دولار أمريكي، لكنها خفَّضت السعر بعد أن أعربت شركات التأمين الصحي عن قلقها بشأن قدرتها على تغطية تكاليف العلاج!
وتبلغ تكلفة كل حقنة حوالي 425 ألف دولار أمريكي (1.45 مليون ريال سعودي)، ويحتاج المريض إلى حقنتيْن؛ واحدة لكل عين. ويتم حقن فيروس معدل وراثيًا وغير مؤذٍ، لتساعد هذه النسخ الجينية على إنتاج البروتين الكافي لاستمرار عمل الخلايا الحساسة وقدرتها على تحويل الضوء إلى إشارات كهربائية.
وبرّرت الشركة ارتفاع سعر الدواء إلى هذا الحد لأنه علاج يُستعمل لمرة واحدة فقط، على خلاف العلاجات التقليدية. يُذكر أن علاج “Luxturna ” ليس الوحيد الذي يصل سعره إلى هذا الحد، فقد سبقه اثنيْن من العلاجات الجينية المُخصصة لسرطان الدم، تبلغ تكلفتهما: 373000$ و 475 ألف دولار أمريكي على التوالي.
اقرأ أيضًا:
